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“Esa mejora de 10.000 veces es lo mismo que si un paciente pudiera ver lo que lo rodea en una noche de luna al aire libre, en lugar de necesitar una iluminación interior intensa antes del tratamiento”, afirmó el autor principal del estudio, Artur Cideciyan.
Todos los sujetos tenían una pérdida grave de la visión y su mejor medida de visión era igual o peor que 20/80. Esto significa que si una persona con una visión normal podía ver un objeto con claridad a 80 pies, estos pacientes tendrían que moverse hasta al menos 20 pies para verlo. Las gafas proporcionan un beneficio limitado a estos pacientes porque corrigen anomalías en la capacidad de enfoque óptico del ojo y no pueden abordar las causas médicas de la pérdida de la visión, como las enfermedades genéticas de la retina como LCA1.
El ensayo clínico probó diferentes niveles de dosis de la terapia génica, ATSN-101, que fue adaptada del microorganismo AAV5 y se inyectó quirúrgicamente debajo de la retina. Las mejoras se notaron rápidamente, a menudo dentro del primer mes, después de que se aplicó la terapia y duraron al menos 12 meses.
Para la primera parte del estudio, cohortes de tres adultos recibieron cada una una de las tres dosis diferentes: baja, media y alta. Se realizaron evaluaciones entre cada nivel de dosis para garantizar que fueran seguros antes de aumentar la dosis para la siguiente cohorte. En una segunda fase del estudio, se administraron únicamente dosis altas a una cohorte de tres adultos y a una cohorte de tres niños, nuevamente después de las revisiones de seguridad de las cohortes anteriores.
