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“Lo que vimos en los pacientes de este estudio fue que, a los pocos días de recibir la infusión de terapia génica, la enfermedad se afianzó y sus cuerpos comenzaron a producir factor IX por primera vez en sus vidas”, afirmó el investigador y autor principal del estudio, el Adam Cuker.
“Siempre queremos ser cuidadosos al utilizar la palabra ‘cura’, especialmente hasta que tengamos datos de seguimiento más prolongados, pero para muchos de estos pacientes, ha cambiado la vida”.
Después de al menos un año de seguimiento, los participantes del estudio tuvieron una reducción promedio del 71% en la tasa de hemorragias después de recibir la terapia génica, en comparación con el año anterior, cuando fueron tratados con infusiones profilácticas de factor IX, el tratamiento estándar para la enfermedad.
